Η άνοδος των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών
US Pharm. 2024;49(10):14.
Η έρευνα και η ανάπτυξη κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών (CGT) στις Ηνωμένες Πολιτείες έχουν αυξηθεί σημαντικά τα τελευταία 20 χρόνια. Αυτά τα προϊόντα, τα οποία παρέχουν νέες προσεγγίσεις για τη θεραπεία, τη θεραπεία ή την πρόληψη σπάνιων και σοβαρών ασθενειών, περιλαμβάνουν ανοσοθεραπείες, εμβόλια κατά του καρκίνου και αυτόλογα και αλλογενή κύτταρα (π.χ. αιμοποιητικά, εμβρυϊκά και ενήλικα βλαστοκύτταρα). Η κυτταρική θεραπεία χρησιμοποιεί ζωντανά κύτταρα που μπορεί να είναι μη τροποποιημένα (εγγενή) ή/και γονιδιακά επεξεργασμένα (μηχανικά). Η γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνει την εισαγωγή λειτουργικών γονιδίων σε γονίδια κυττάρων που δυσλειτουργούν χρησιμοποιώντας φορείς (π.χ. ιούς) για να δώσει θεραπεία γονιδιακής αύξησης, θεραπεία γονιδιακής αναστολής, εισαγωγή γονιδίου αυτοκτονίας και άλλες στοχευμένες μεθόδους θεραπείας. Οι CGT για ανθρώπινη χρήση ρυθμίζονται από το Κέντρο Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας (CBER) του FDA.
Εγκεκριμένα από το FDA Προϊόντα: Η έγκριση βιολογικών φαρμάκων από το FDA έχει αυξηθεί από 14% όλων των εγκρίσεων νέων φαρμάκων το 2004 σε 48% το 2023. Από τον Αύγουστο του 2024, συνολικά 38 CGT έχουν εγκριθεί για χρήση στις Η.Π.Α. Τα περισσότερα από αυτά τα προϊόντα (21%) είναι παράγωγα αίματος ομφάλιου λώρου (Allocord, Clevecord, Ducord, Hemacord, University of Colorado Cord Blood Bank, MD Anderson Cord Blood Bank, LifeSouth και Bloodworks). Τα θεραπευτικά προϊόντα Τ-κυττάρων με χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου, που αντιπροσωπεύουν την επόμενη μεγαλύτερη ομάδα εγκεκριμένων CGT (16%), περιλαμβάνουν τα ακόλουθα προϊόντα ανοσοθεραπείας καρκίνου: Abecma, Breyanzi, Carvykti, Kymriah, Tecartus και Yescarta. Το νεοσύστατο Γραφείο Θεραπευτικών Προϊόντων του CBER διατηρεί μια πλήρη λίστα με CGT που έχουν εγκριθεί από την FDA στο www.fda.gov/vaccines-blood-biologics.
Γραμμή σωλήνων: Το περασμένο έτος θεωρήθηκε μια σημαντική χρονιά για τα CGT, καθώς επτά γονιδιακές θεραπείες εγκρίθηκαν από τον FDA. Αυτή η αύξηση οφείλεται σε μεγάλο βαθμό στην αύξηση κατά 3,44 φορές στις κλινικές δοκιμές που αφορούσαν CGT μεταξύ 2004 και 2023 (102 έναντι 351 δοκιμών, αντίστοιχα). Πεντακόσια προϊόντα κυκλοφορούν επί του παρόντος στις ΗΠΑ, με 10 έως 20 νέες εγκρίσεις CGT να αναμένονται το 2025. Πρόοδοι στους τομείς της ογκολογίας (λευχαιμία Β-κυττάρων και λέμφωμα), των σπάνιων ασθενειών (αιματολογικές, νευρολογικές και οφθαλμολογικές παθήσεις) και ιδιαίτερα Οι επικρατούσες ασθένειες (σχετιζόμενες με την ηλικία εκφύλιση της ωχράς κηλίδας και οστεοαρθρίτιδα) είναι πιο αναμενόμενες με βάση τις μελέτες που προβλέπονται μέχρι το 2026.
Θεωρήσεις: Η εισαγωγή μετασχηματιστικών CGT για πολλές δυνητικά απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, εκφυλιστικές ασθένειες, γενετικές διαταραχές και καρκίνους έχει φέρει επανάσταση στην υγειονομική περίθαλψη και προσφέρει μεγάλη υπόσχεση σε αμέτρητους ασθενείς. Ωστόσο, η οικονομική προσιτότητα αποτελεί σημαντική πρόκληση για πολλά άτομα. Το κόστος CGT μπορεί να κυμαίνεται από χιλιάδες έως εκατομμύρια δολάρια ανά δόση ή θεραπεία. Ως εκ τούτου, οι χορηγοί προγραμμάτων υγείας πρέπει να διερευνήσουν οικονομικές στρατηγικές για την υποστήριξη βιώσιμων αποζημιώσεων και πρόσβασης ασθενών σε αυτές τις θεραπείες (π.χ. συμβάσεις βάσει απόδοσης, μοντέλα συνδρομής, δόσεις πληρωμής) καθώς και κατάλληλα κριτήρια κάλυψης (π.χ. χρήση μόνο για ενδείξεις εγκεκριμένες από τον FDA ).
Το περιεχόμενο που περιέχεται σε αυτό το άρθρο είναι μόνο για ενημερωτικούς σκοπούς. Το περιεχόμενο δεν προορίζεται να υποκαταστήσει επαγγελματικές συμβουλές. Η εμπιστοσύνη σε οποιεσδήποτε πληροφορίες παρέχονται σε αυτό το άρθρο γίνεται αποκλειστικά με δική σας ευθύνη.
